Actualmente el único tratamiento curativo para la ECF es el trasplante alogénico de progenitores hematopoyéticos. Sin embargo, este abordaje no es posible para todos los pacientes, por lo que además son necesarios otros tratamientos enfocados a evitar o reducir los efectos de las complicaciones asociadas a la enfermedad.1
Los pacientes con ECF precisan de un tratamiento profiláctico con penicilina V de desde los dos meses de vida de forma crónica, o al menos hasta los 5 años de vida.1,2
Las transfusiones crónicas disminuyen la anemia y la proporción de HbS, mitigando o evitando las complicaciones asociadas a la ECF.2 Sin embargo, se debe tener en cuenta los potenciales riesgos que presenta esta técnica, como la aloinmunización o las crisis hiperhemolíticas.1,2
La hidroxiurea (HU) fue el primer fármaco disponible para la ECF.1 Es un citostático inhibidor de la ribonucleótido reductasa, que ha demostrado eficacia en la reducción de las complicaciones en pacientes con genotipo HbSS y HbSβ0-talasemia.1,2
Este tratamiento disminuye el número de CVO, previene la aparición del síndrome torácico agudo, disminuye los ingresos, reduce la necesidad de transfusiones y aumenta la supervivencia.1,2
El efecto adverso reportado con mayor frecuencia con HU es la mielosupresión, por lo que precisa un seguimiento estrecho y precaución a la hora de ajustar la dosis.1 Además, tiene un potencial efecto teratogénico y se asocia a un posible aumento de la incidencia de algunos tipos de cáncer.1
Además de la HU existen otros fármacos desarrollados de forma más reciente y destinados a mitigar o evitar las complicaciones de la ECF, que ejercen su acción a través de los siguientes mecanismos:1
- Inhibición de la polimerización de HbS (por ejemplo, modificadores alostéricos que afectan a la afinidad por el oxígeno).
- Reducción de la adhesión celular (por ejemplo, inhibidores de selectinas).
- Efecto antioxidante.
Referencias:
1. Grupo de Eritropatología de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia. Guía de enfermedad de células falciformes. 2021. Disponible en: https://www.profesionalessanitarios.novartis.es/sites/profesionalessanit.... Último acceso mayo 2022.
2. Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas. Enfermedad de células falciformes. Guía de práctica clínica. 2019. Disponible en: http://www.sehop.org/wp-content/uploads/2019/03/Gu%C3%ADa-SEHOP-Falcifor.... Último acceso mayo 2022.
