Rydapt está indicado en monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con MSA, MS-ANH Y LM1.

Rydapt (midostaurina) es un inhibidor de varios receptores tirosina-quinasa que reduce la proliferación de mastocitos, la liberación de histamina e incrementa la apoptosis de mastocitos3.

Rydapt es la única terapia dirigida aprobada por la Comisión Europea y con autorización comercial en España para el tratamiento de la MS avanzada1,2

 

Aumento de la proliferación de mastocitos en la médula ósea.

 

La acumulación de mastocitos a menudo causa síntomas y daño orgánico.

Inhibición de: proliferación de mastocitos, supervivencia de mastocitos y liberación de histamina.

 

 

 


Referencias:

1. Bibi S, et al. Immunol Allergy Clin North Am. 2018;38(3):527-43.
2. Novartis. Novartis Media Release. Disponible en: https://www.novartis. com/news/media-releases/novartis-drug-rydaptr-midostaurin-receives-eu-approval-newly-diagnosed-flt3. Último acceso: 20 septiembre 2018.
3. Gallogly MM, et al. Ther Adv Hematol. 2017;8:245–61.

 

Evidencia científica de Rydapt: ensayo 2201

 

Estudio Pivotal D2201: Diseño

Estudio de fase II, abierto, con un solo grupo y sin control activo.

 

El tratamiento con Rydapt se asocia a una TRG del 60%

 

  • El comité asesor del estudio determinó la idoneidad de los pacientes para ser evaluados.
    De los 116 pacientes incluidos, 89 fueron aptos para la evaluación de la eficacia.
  • El 65% de los pacientes en la población de eficacia presentaron >1 hallazgo C.

 

 

El tratamiento con Rydapt se asocia a respuestas en todos los subtipos de MS Avanzada

 

 

 

 

El tratamiento con Rydapt se asocia a una respuesta rápida y sostenida en pacientes con MS Avanzada

 

El beneficio de Rydapt fue independiente del subtipo de mastocitosis, presencia de mutación en el gen KIT o tratamiento previo

*Incluye pacientes en los subgrupos de MSA y MS-ANH.

 

El tratamiento con Rydapt disminuye la carga de la enfermedad en pacientes con MS Avanzada

 

*La respuesta global se definió como una respuesta mayor o parcial.

a Según los criterios de respuesta modificados de Valent.

b Solo se aceptaron los hallazgos C medibles (es decir, no ascitis ni lesiones osteolíticas); los pacientes con hallazgos C considerados relacionados con la mastocitosis fueron aptos para la población de eficacia primaria.

CdV: calidad de vida; DDR: duración de la respuesta; LM: leucemia de mastocitos; MS: mastocitosis sistémica; MSA: mastocitosis sistémica agresiva; MS-ANH: mastocitosis sistémica asociada a neoplasia hematológica; RM: respuesta mayor; RP: respuesta parcial; SLP: supervivencia libre de progresión; SG: supervivencia global; TRG: tasa de respuesta global; EE: enfermedad estable; EP: enfermedad progresiva; NA: no alcanzado; NE: no estimado; PEP: población de eficacia primaria; MO: médula ósea.


Referencias:

1. Gotlib J, et al. N Engl J Med. 2016;374:2530-2541.

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ES2012047390
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