El estudio SUSTAIN evaluó ADAKVEO® como tratamiento preventivo de las crisis vasooclusivas (CVO) en pacientes con ECF de 16 a 65 años1.

Fue un estudio de fase II, aleatorizado, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo* que incluyó a 198 pacientes de 60 centros y tuvo una duración de 52 semanas†1.

 

Criterios de inclusión1

  • 16-65 años.
  • ECF (HbSS, HbSC, HbSβ0-talasemia, HbSβ+-talasemia, u otros genotipos).
  • Con o sin tratamiento con hidroxiurea.
    • El uso concomitante de hidroxiurea se permitió en aquellos pacientes con tratamiento ≥6 meses y con una dosis estable durante ≥3 meses previos al estudio. Solo se permitieron ajustes de dosis de hidroxiurea por razones de seguridad.
  • Pacientes con transfusiones puntuales (pero no aquellos en un programa de transfusión crónico).
  • 2-10 CVO en los 12 meses previos a la inclusión en el estudio.

 

Diseño del estudio1

 

Objetivo principal1

Tasa anual de CVO

Las CVO se definieron como cualquier episodio de dolor agudo cuya única causa fuera un acontecimiento vasooclusivo que requiriera atención médica (servicio de urgencias, clínica, hospital o consultorio médico) y tratamiento con opioides por vía oral o parenteral o AINE por vía parenteral. Eventos como síndrome torácico agudo, secuestro hepático, secuestro esplénico y priapismo también se consideraron como episodios de dolor.

  • Un análisis preespecificado de subgrupos no comparativos permitió evaluar la tasa anual de CVO según:
    • Tratamiento concomitante o no con hidroxiurea.
    • Nº de CVO en los 12 meses previos al estudio (2-4 y 5-10 CVO).
    • Genotipo HbSS u otro.

 

Objetivos secundarios1

  • Tasa anual de días de hospitalización.
  • Tiempo hasta la primera y la segunda CVO.
  • Tasa anual de CVO sin complicaciones.

 

 

*Todos los análisis de eficacia se realizaron utilizando la población por intención de tratar, e incluían a todos los pacientes asignados de forma aleatoria a uno de los tres grupos de tratamiento: un grupo recibió ADAKVEO® a una dosis de 5 mg/kg (n=67), otro grupo recibió ADAKVEO® a una dosis de 2,5 mg/kg (n=66), y un tercer grupo recibió placebo (n=65). Se llevó a cabo un análisis de sensibilidad adicional utilizando la población por protocolo, que incluía a todos los pacientes que se sometieron a la aleatorización, recibieron de 12 a 14 dosis planificadas de ADAKVEO® 5,0 mg/kg (n=40), 2,5 mg/kg (n=44) o placebo (n=41), y no incurrieron en violaciones importantes del protocolo1.

Los centros que participaron en el estudio estaban ubicados en los Estados Unidos (n=151 pacientes), Brasil (n=40) y Jamaica (n=7)1.

Con o sin hidroxiurea1.

 

Referencia:

1. Ataga KI, Kutlar A, Kanter J, et al. Crizanlizumab for the prevention of pain crises in sickle cell disease. N Engl J Med. 2017;376(5):429-439.

 

Ver Ficha Técnica ADAKVEO®
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